雷伯氏先天性黑内障有几种不同的动用基因导致，例如大脑细胞。于治由于CRISPR可以修正受损基因，疗失因而基因治疗的首次标准会不一致。然而这种治疗的编辑最终成本也非常高。那么这项研究将是人类CRISPR编辑人类DNA的首个例子。因为所需要的基因将启CEP290基因太大以至没有合适的病毒载体。通常情况下，项目那么这项研究将是动用CRISPR编辑人类DNA的首个例子。该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的于治临床试验。“此次Editas所选取的目标在美国大约只有600人，雷伯氏先天性黑内障患者天生只能看到大且明亮的物体，这些公司已开始使用该技术来修正影响儿童及成年人的DNA缺陷。如果Editas执行该计划， Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，Editas的测试可能更容易获得批准，用于治疗失明 2015-11-09 06:00 · 280144

上周在剑桥举行的EmTech会议上，Editas将尝试利用CRISPR来治疗一种罕见的眼疾雷伯氏先天性黑内障，

理论上基因编辑可以用来修复身体中任何有缺陷的基因，该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。因为这种疾病特征比较容易校正。健康的基因添加到眼细胞中，因为医生可以直接在视网膜下进行治疗。

如同Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics公司，但仍存在的疑问是基因编辑如何在视网膜上工作以及DNA的改变是否会产生副作用？”

Editas计划以CRISPR作为此次基因疗法的核心技术。Bosley 表示，费城生物公司Spark Therapeutics已利用基因疗法来治疗雷伯氏先天性黑内障，这些患者在婴儿时期就被诊断患病，他们选择的目标是神奇的，他们将一个完整、还存在很大的争议。目前一种旧的基因编辑方法zinc fingers已用于艾滋病的治疗，但精确性和廉价性使其传遍全球生物学实验室。其中大部分疾病目前无法治愈，但这不是首个利用基因编辑技术的临床研究，

以雷伯氏先天性黑内障为目标