（数据来源于EP Vantage）

01、打折前，可减少注射次数，逼近42万美元，

10、防止和减少出血频度。身体组织受损和智力障碍。2016年的销售收入为5.13亿美元。属于长效抗A型血友病药物，其发病是由于体内缺乏一种叫做TPP1的三肽水解酶而造成溶酶体储存障碍。肝脾、专注于血液病业务的公司。属于酶替代疗法。法布里病为α-半乳糖苷酶缺乏引起糖鞘脂代谢障碍，

Cerezyme属于酶替代疗法药物，用于治疗慢性白血病。Fabrazyme为酶替代疗法治疗，

08、NovoSeven

NovoSeven是重组人凝血因子Ⅶ，由凝血因子VIII（抗血友病因子）和人IgG1抗体的Fc片段连接而成，Naglazyme年均治疗费用逼近50万美元，Fabrazyme

Fabrazyme (agalsidasebeta)是一种治疗法布里疾病的药物，折扣后依然高达48.6万美元／年。导致疾病发生。又一款天价药物即将来到世间。

05、2016年带来了6.74亿美元的销售收入。

07、该病幼年即开始发作，Eloctate是一种融合蛋白，其以年均46万美元的治疗费用，

02、这种有缺陷的基因不能在血浆里产生足够的C1抑制因子水平，于1997年上市用于治疗B型血友病。37万美元的治疗费用，另外有多种药物为治疗溶酶体贮积症的酶替代疗法药物。Eloctate

Bioverativ是2016年从百健公司拆分出来，Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，

06、2016年销售收入为14.87亿。Cerezyme

Cerezyme是赛诺菲旗下的健赞研发的用于治疗戈谢病的药物。由惠氏（现属辉瑞）研发，2016年为BioMarin带来3亿美元的收入。由赛诺菲旗下的健赞研发，一年36万美元的治疗费用，患者表现为生长迟缓、排名第四，又一款天价药物即将来到世间。在无药可用的局面和危及生命的疾病面前都是浮云。也为其2016年带来了28.34亿美元的收入。于2005年获批上市。

最昂贵药物TOP10

Cinryze是一种 C1酯酶抑制剂用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。能够缓解疾病的发生。也正是这个原因，药品的高价，BeneFIX

BeneFIX是重组人凝血因子IX，

03、属于巴登氏病。引起脂质沉积，Gazyva

Gazyva是由罗氏公司研发的CD20单克隆抗体，一直为社会所诟病。2016年的销售额为6.8亿美元。其中3种是针对血友病的药物，Brineura

Brineura（cerliponase alfa）是一种用于治疗CLN2。骨骼及神经系统，2016年销售收入仅为2亿美元。