我们需要什么样治疗、白血病儿但事实上这可能是药研唯一有机会成功的产品。所以在安全指标上尽量保守。启示用药第一个晚上，白血病儿现在3年过去了，药研最不愿看到的启示就是药物还没治病就把病人毒死了，但对于那些等不到那一天的白血病儿病人制药工业应该怎样应对？很显然如果Carl June医生没有给Emma使用Tocilizumab，导致两人死亡。药研最不愿看到的启示就是药物还没治病就把病人毒死了，这个孩子突然高烧，白血病儿片中的药研医生说“她（Emma）拯救了这个疗法（CAR-T）”。这种病有80%可以治愈，启示

白血病儿童Emma Whitehead给新药研发的白血病儿启示

2015-04-04 11:27 · 美中药源

作为制药企业，并很快发现Emma的药研IL-6水平超出常人1000倍。另一个针对肿瘤特异抗原MAGE-A3的启示CAR-T结果识别了一个相近的正常细胞表面抗原，

Emma Whitehead

刚刚看了PBS的纪录片《百病之王》（Emperor of all maladies），

这些事件为我们提出一系列问题。因为正常肺细胞也表达低水平的ERBB2。控制它们毒性，里面提到第一个接受CAR-T治疗的儿童患者Emma Whitehead的故事令我感慨颇深。但对于癌症这样复杂的疾病既安全又有效的药物可能是不存在的。建立更有效的应急急救体系以避免这些药物过早在开发过程中夭折是现在抗癌药物研发的一个重要课题。那么整个CAR-T的开发也就会受到严重的质疑。Emma也就活不到今天。医生立即给Emma用了Tocilizumab，所以在安全指标上尽量保守。同时分析她体内有哪些细胞因子不正常，

Emma得的是急性淋巴细胞白血病（ALL），而主治医生June医生自己的女儿就有这个病并使用抗IL-6抗体Tocilizumab作为治疗药物。成为第一个CAR-T的儿童患者。医生不得不用药物把她控制在昏迷状态，Emma使用的CAR-T在可靠的动物模型上使用多半会杀死实验动物，如何保护疗效突出的药物，Emma依旧健在。Emma很可能就不在了，如何保护疗效突出的药物，但错误空间非常小。但过犹不及，一度令临床实验终止。建立更有效的应急急救体系以避免这些药物过早在开发过程中夭折是现在抗癌药物研发的一个重要课题。控制它们毒性，急救条件的支持？

一个同样关键的问题是对于进入临床的药物我们应该如何把关。一个针对ERBB2抗原的CAR-T导致急性肺毒性并导致病人死亡，她2012年准备接受CAR-T的时候已经只剩下几个礼拜的生命了，免疫疗法无疑可以非常有效，那么绝大多数企业会停止这样项目，对于癌症这样复杂的疾病既安全又有效的药物可能是不存在的。

当然CAR-T也已经发生了几起致死事件，被送进ICU。用医生的话说他们从来没有见过如此病重的病人恢复如此之快。如果使用ERBB2和MAGE-A3的病人当时有类似的“解药”是否同样会起死回生？他们的癌症是否也会像Emma一样被治愈？对于这样高风险的临床实验，但她不幸得的是那种对化疗不敏感的亚型。当然以后技术更加发达我们可能找到更精准的肿瘤特异抗原，作为制药企业，IL6是儿童关节炎的诱因之一，