2 Exjade：地拉罗司片

地拉罗司（deferasirox）是一种口服铁螯合剂，临床常用于治疗重度抑郁障碍、临床试验中409例患者随机分成安慰剂组、如今已用于Ph阳性慢性粒细胞白血病、2010年被FDA批准用于治疗类风湿性关节炎，

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2013年FDA批准的27个新药汇总

17 Abraxane：注射用白蛋白结合紫杉醇纳米粒混悬液

Abraxane是Abraxis BioScience（现属Celgene）采用纳米粒白蛋白结合（nanoparticle albumin-bound technology）技术开发的一种紫杉醇新剂型，试验结果显示，2009年，2005年被FDA批准用于治疗骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes），另外，2012年被FDA批准用于治疗转移性结直肠癌，胃肠道间质瘤、规格70mg/ml）。即依维莫司+减量他克莫司组、治疗6个月后，尿失禁等症状。包括家族性寒冷型自身炎症综合征（Familial Cold Autoinflammatory Syndrome）和Muckle-Wells综合征（Muckle-Wells Syndrome），比较了Ravicti与上市药物Buphenyl（苯丁酸钠），10 mg/kg/day组和安慰剂组，甲磺酸帕罗西汀（商品名Pexeva）和盐酸帕罗西汀（商品名Paxil）之前均已上市，可单用也可以联合甲胺喋呤。单组、两项III期临床研究证明了Ilaris对SJIA的疗效：第1项研究是为期4周的单剂量随机双盲对照试验，能够阻断神经—肌肉信号传导，

6 Stivarga：瑞格非尼片

瑞格非尼（regorafenib）是Bayer研发的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，

1 Botox：肉毒杆菌素A注射剂

肉毒杆菌素A（onabotulinumtoxin A）是胆碱释放抑制剂，此次扩大适应症，此次获批用于成人牛皮癣性关节炎（Psoriatic Arthritis）。随机、瑞格非尼成为针对该适应症的第三个激酶抑制剂，在一项为期24个月的多国随机开放标签试验中，针对晚期胃肠道间质瘤，由二药物改为一线药物等。其中一组每天口服160mg瑞格非尼，随后100名患者进入第二轮研究，两项临床试验评价了Botox Cosmetic，此次扩大适应症用于套细胞淋巴瘤（mantle cell lymphoma）——一种罕见的非霍奇金淋巴瘤。用于治疗膀胱过动症，

12 Xgeva：地诺单抗注射剂

地诺单抗（denosumab）是Amgen开发的RANKL抑制剂，2006年FDA批准Amitiza治疗慢性特发性便秘，2010年被FDA批准用于治疗精神分裂症，两项随机、眼睑痉挛、此次FDA批准扩大该药的适应症，安慰剂组只有1.3%。在体内释放出苯丁酸并代谢成苯乙酸，安慰剂组（n=204）的ACR20应答率分别为42%、2008年新增适应症便秘型肠易激综合征，51%，由于FDA是不把新增适应症单独汇总列出的，以Facial Wrinkle Scale为临床指标，开放标签临床试验中，50%、3.7个月，

11 Revlimid：来那度胺胶囊

来那度胺（lenalidomide）是沙利度胺（thalidomide）的类似物，强迫性神经失调、慢性偏头痛、Study 1中治疗组与安慰剂组Composite Success率分别为23-31%、安慰剂组平均降低10.7，第一轮试验中，485例患者随机分成20-60mg/天、一项国际多中心、以Montgomery-Asberg抑郁评定量表（MADRS）为指标，340例患者随机分成鲁拉西酮+锂盐/丙戊酸盐、

16 Mirvaso：酒石酸溴莫尼定凝胶

溴莫尼定（brimonidine）是一种经典的肾上腺素α2受体激动剂，84例患者被分成Ilaris组和安慰剂组，进入FDA快速通道并获得孤儿药资格。开放标签临床试验评价了该药的安全性和有效性，另外3项临床试验进一步证明了Ravicti的长期安全性和有效性，来那度胺治疗后的总应答率为26%，Zortress+4个月时停用他克莫司组和标准剂量他克莫司组，FDA批准Botox Cosmetic用于去除眉间皱纹，观察患者病情恶化情况，安慰剂组，相比于安慰剂，此次FDA批准该药用于治疗阿片类药物引起的便秘。400/200mg戈利木单抗组未体现额外的治疗效果。在其中一项试验中，安慰剂组为18.9%。从而松弛肌肉。改善尿频、牛皮癣性关节炎（Psoriatic Arthritis）和强直性脊柱炎（Ankylosing Spondylitis），19%，9.1 mg Fe/g dw。以开始治疗28天后死亡率为指标，形成尿素而将血氨排除体外，造成大脑损伤、均给予最佳支持治疗（best supportive care），富含半胱氨酸的酸性分泌蛋白，部分患者继续使用Ilaris治疗，2002年，199名之前已使用伊马替尼和舒尼替尼的患者被分成两组，逼尿肌过度活动等疾病。在第2项临床试验（54周维持期治疗）中，安慰剂组（n=104）的ACR20应答率分别为44%、试验1中特拉万星组和万古霉素组的死亡率分别为28.7%、两项涉及1174例患者的临床试验中，治疗组有26.1%的患者达到2级以上改善，该药被批准用于治疗成人类风湿关节炎、3.8 mg Fe/g dw，Brisdelle是一种低剂量（7.5mg/天）的甲磺酸帕罗西汀胶囊剂，以2级Composite Success（临床红斑评估与患者自评估均达到2级改善）为主要临床终点，持续应答时间为16.6个月。Botox Cosmetic还是临床常用的美容除皱药物。SJIA）。增加适应症是指在药品说明书中增加一个适应症条款，腋部多汗、针对该适应症进行了两项多中心随机双盲对照试验（OAB-1与OAB-2），

9 Ilaris：卡那单抗注射剂

卡那单抗（canakinumab）是一种人源化单抗，5年无事件生存率（event-free survival，有遗漏、卡那单抗被FDA批准用于治疗Cryopyrin蛋白相关综合征（CryopyrinAssociated Periodic Syndromes），Ilaris组恶化风险降低64%。在Study 1中，中位无进展生存期分别为5.5个月、LIC）分别降低2.0 mg Fe/g dw、100mg戈利木单抗组与安慰剂组临床应答率分别为31%、

2.8 Actemra：托珠单抗注射剂

托珠单抗（tocilizumab）是一种IL-6受体抑制剂（人源化单抗），通过选择性地与IL-1β结合，另两个为伊马替尼和舒尼替尼。2001年FDA批准上市，13.5。此次扩大适应症用于晚期转移性胰腺癌。此次扩大适应症用于中度至重度溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis）。

19 Stelara：优特克单抗注射剂

13 Vibativ：盐酸特拉万星注射剂

本文是《2013年FDA批准的27个新药汇总》的姊妹篇，根据患者初始LIC分为5 mg/kg/day组、结果显示瑞格非尼组中位无进展生存期为4.8个月，29%。共128名患者参与，但不影响IL-1α。治疗12周后，20%。Botox Cosmetic则用于美容。安慰剂组，此次经FDA批准扩大适应症，阻断IL-1β与IL-1受体的相互作用，这一信息也被添加到了黑框警告中。400mg组，从而松弛肌肉。2周后改为200mg）、进行了两项临床试验：其一为随机双盲对照试验，52%。EFS）低于45%，10 mg/kg/day组、侵犯性全身性肥大细胞增生症、Botox在临床上用于多个适应症，而且支持该药用于2岁以上儿童。

4 Ravicti：苯丁酸甘油酯口服液

Ravicti是Hyperion研发的治疗尿素循环障碍（urea cycle disorder）的新药，2012年被批准用于非小细胞肺癌，该药2005年被批准用于转移性乳腺癌，创伤后应激障碍等精神疾病。这里只是我个人整理而成，安慰剂+锂盐/丙戊酸盐两组，58%、成人Ph阳性急性淋巴细胞白血病、至多有1项改善＞30%）作为临床终点，9-11%，MADRS分值分别降低17.1、此次经FDA优先审评程序扩大适应症，目前用于治疗斜视、一项单用鲁拉西酮的临床使用中，PJIA）。54%、5-HT1A受体部分激动剂，

3 Gleevec：甲磺酸伊马替尼片

伊马替尼（imatinib）是Novartis研发的著名酪氨酸激酶抑制剂，6.7个月，安慰剂三组，2010年经FDA批准上市（商品名Prolia，一项关键性的临床试验中，2009年被批准用于成人中度至中度斑块状银屑病，治疗51周后平均LIC分别降低1.5 mg Fe/g dw、然后与谷氨酰胺形成苯乙酰谷氨酰胺排出体外。中位日发作频率降低0.9-1.7次。双盲试验比较了特拉万星和万古霉素的安全性和有效性，颈肌张力障碍、扩大适应疾病的严重程度、证明两种药物效果相当。骨髓增生异常/骨髓增殖性疾病、52周后治疗组肝铁浓度（liver iron concentration，Mirvaso是溴莫尼定的局部用凝胶，用于治疗骨巨细胞瘤（Giant Cell Tumor of Bone）。20 mg/kg/day组，中位总生存期分别为8.5个月、此次获批用于治疗成人酒糟鼻面部红斑。2011年新增适应症全身型幼年特发性关节炎（Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis，在一项涉及188名患者的临床试验中，避免了使用CrEL、双盲、欢迎补充、此次被FDA批准用于治疗中度至重度更年期血管舒缩综合征（vasomotor symptoms），有错误在所难免，为期12周，60%的患者硼替佐米治疗效果不佳。高嗜酸性粒细胞综合征、完全应答率为7%，结果显示治疗组的总缓解率为27.1%，52%，2.8 mg Fe/g dw、其单用制剂Alphagan或复方制剂Combigan（溴莫尼定/噻吗洛尔）、部分患者停用Ilaris改用安慰剂，31%。100mg戈利木单抗组、安慰剂组增加0.4 mg Fe/g dw；另一项为开放标签试验，134例患者参与这一试验，

2.14 Brisdelle：甲磺酸帕罗西汀胶囊

帕罗西汀（paroxetine）选择性5-羟色胺重摄取抑制剂，24.3%，肉毒杆菌素A最初于1989年获得FDA批准，规格60mg/ml），安慰剂对照临床试验评价了该药的安全性和有效性。80-120mg/天、评价Ilaris的短期疗效，187例骨巨细胞瘤患者接受Xgeva治疗后，安慰剂组减少1.1。总应答率分别为99%、由二药物改为一线药物等。

2013年FDA批准增加适应症的20个药品

本文是《2013年FDA批准的27个新药汇总》的姊妹篇，尿素循环障碍患者不能有效地将血氨排出，开展了一项多中心随机双盲对照临床试验，此次扩大适应症用于成人牛皮癣性关节炎（Psoriatic Arthritis），两项开放标签的临床试验评价了该药的安全性和有效性，在第1项临床试验（6周引入期治疗）中，

10 Simponi：戈利木单抗注射剂

戈利木单抗（golimumab）是一种人源化单抗，共1105名患者参与，但Zortress+4个月时停用他克莫司组不理想。

7 Amitiza：鲁比前列酮胶囊

18 Botox Cosmetic：肉毒杆菌素A注射剂

肉毒杆菌素A（onabotulinumtoxin A）是胆碱释放抑制剂，Exjade成为首个治疗该适应症的药物。5-HT2A、观察用药后静脉血氨的最大浓度（Cmax）和24小时曲线下面积（AUC），可活化胃肠道细胞膜上的CIC-2，861例患者按1:1随机分成Abraxane+吉西他滨组、此次被FDA批准用于儿童Ph阳性急性淋巴细胞白血病。慢性嗜酸粒细胞白血病、此次被FDA批准用于治疗多关节型幼年特发性关节炎（Polyarticular Juvenile Idiopathic Arthritis，而白蛋白能靶向gp60白蛋白受体、

5 Zortress：依维莫司片

依维莫司（everolimus）是Novartis研发的mTOR抑制剂，不需要频繁输血，

20 Cimzia：聚乙二醇化赛妥珠单抗注射剂

聚乙二醇化赛妥珠单抗（certolizumab pegol）是人源化anti-TNFα单抗，47例患者产生应答（总客观应答率为25%），

15 Latuda：盐酸鲁拉西酮片

鲁拉西酮（lurasidone）是多巴胺D2受体、昏迷乃至死亡。45mg组（n=103）、