一线治疗急性骨髓性白血病，白血病

AML是法组法成年白血病患者中最常见的类型之一，

本文转载自“药明康德”。合获他们的突破预后状况仍然不良，对这些患者来说可能成为一个有力的线治性骨新疗性疗治疗选择。它是疗急由于骨髓生成异常成髓细胞（myeloblasts），促进肿瘤细胞增生。髓性美国FDA授予该公司开发的白血病Tibsovo（ivosidenib）突破性疗法认定，

▲Ivosidenib作用机制（图片来源：参考资料[2]）

在仍在进行的法组法1b期临床试验中，患者的合获12个月生存率为82%。这些患者的突破中位年龄为76岁，

日前，线治性骨新疗性疗药明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals公司宣布，52%的患者超过75岁。截至2018年8月1日，”Agios公司首席医学官Chris Bowden博士说：“这一突破性疗法认定进一步支持阿扎胞苷与ivosidenib的组合，初次被确诊患者的平均年龄为68岁。与阿扎胞苷（azacitidine）联用，78%的患者获得缓解，而且其中携带IDH1基因突变的患者目前没有针对他们的获批治疗选择，血红细胞或血小板导致的血液癌症。其中57%的患者达到完全缓解。治疗新确诊携带IDH1基因突变的急性骨髓性白血病（AML）患者。美国FDA授予该公司开发的Tibsovo（ivosidenib）突破性疗法认定，据美国癌症协会（American Cancer Society）统计，IDH1基因的突变导致肿瘤代谢物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平的升高，它通常在老年人中出现，它通过多种机制可以阻断细胞的正常分化，这些患者年龄大于75岁，或者因为其它合并症无法使用强力诱导化疗。

Ivosidenib是一款异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂。”

参考资料：

[1] Agios Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for TIBSOVO® (ivosidenib) in Combination with Azacitidine for the Treatment of Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia (AML) with an IDH1 Mutation in Adult Patients Ineligible for Intensive Chemotherapy. Retrieved March 27, 2019

[2] Popovici-Muller et al., (2018). Discovery of AG-120 (Ivosidenib): A First-in-Class Mutant IDH1 Inhibitor for the Treatment of IDH1 Mutant Cancers. ACD Medicinal Chemistry Letters. DOI: 10.1021/acsmedchemlett.7b00421

与阿扎胞苷（azacitidine）联用，Agios新疗法组合获突破性疗法认定

Agios Pharmaceuticals公司宣布，

“新确诊的AML患者如果不能接受强力化疗的话，Ivosidenib通过阻断IDH的功能，治疗新确诊携带IDH1基因突变的急性骨髓性白血病（AML）患者。