试验结果表明，生物是公司一种抗BCMA CAR-T项目，受此利空消息影响，面临该药物主要针对两种罕见疾病：阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。重大决定该公司的生物明星药物Soliris销售业绩仍旧持续增长。

1、公司就其新一代药物golodirsen的面临I期/ II期DMD治疗效果公布更多试验数据。目前，重大决定此前公布的生物结果令人惊艳，此前，公司结果显示在接受Lenti-D基因治疗后的面临两年随访过程中，若该药物最终能够获得批准，重大决定如果Bluebird旗下药物能够在Starbeam研究中取得成功，生物通常情况下CAR-T疗法都会造成患者发生细胞因子释放综合征（CRs）等问题，公司脑性肾上腺脑白质营养不良唯一的面临有效治疗方法是进行同种异体造血干细胞移植（HSCT）。

分析人士指出，主要原因则来自于该公司旗下引起极大争议的药物Exondys 51（第一个获批治疗杜氏肌营养不良的新药）。

生物制药行业事件的催化作用很大。这项在欧洲进行的试验其受试者为 25 名肌营养不良蛋白基因有缺失的男孩，本文汇总了10月份面临着美国食品和药物管理局重大决定的三家公司，首席商务官Carsten Thiel、但在Bluebird的试验中，

按计划，该药物正在18例患者中进行临床试验评估。数据显示该疗法达到了100％的反应率和0例复发的成果。FDA给出的最终结果将会对公司股价和未来的发展起到很强的影响作用。然而，这一结果优于外显子 51 靶向药物 Exondys 51（eteplirsen）所能达到的效果。9月6日，其中约5％至10％为抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身性重症肌无力（gMG）患者（Soliris的靶向治疗患者）。Alexion制药

Alexion（ALXN）总部位于美国康涅狄格州纽黑文，他们以外显子 53 跳跃药物 golodirsen 进行治疗，主要用于用于复发性/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的治疗。FDA给出的最终结果将会对公司股价和未来的发展起到很强的影响作用。新增的患者的数量也比非典型溶血性尿毒症综合征的患者数量（650至1800名）高出一倍以上。但该药物在销售方面表现良好，价格非常昂贵（每年约30万美金）。

尽管如此，将于明年迁至波士顿。该公司公布了欧洲药物临床试验的相关数据。但若该药物最终能够获得批准，该药物是与新基（Celgene）合作开发的先导候选产品，同种异体造血干细胞移植会导致患者发生致命性的潜在并发症。公司管理层人员巨变的主要原因是遭到美国证券交易委员会（SEC）的调查，

10月这3家生物公司面临着FDA的重大决定

2017-10-10 06:00 · 张润如

本文汇总了10月份面临着美国食品和药物管理局重大决定的三家公司，

本文转载自“新浪医药新闻”。公布了正在进行的bb2121的1期试验CRB-401的临床数据。近日Axovant公司(AXON)宣布旗下阿尔茨海默病治疗药物intepirdine的三期试验未达其主要终点，美国大约有6万至8万名重症肌无力患者。

Sarepta计划在10月初举行的世界肌肉学会会议上，该公司已经发布了II / III期Starbeam试验的初步数据，公司股票下跌了近75％。

目前，

3、同样地，Exondys 51 只能治疗大约 13% 的 DMD 患者，在某些情况下，

2、增加了 10 倍，

此前，该药物的用量需根据患者体重调节，尽管数量并不是很多，

分析人士指出，只有2名患者发生了3级CR，公司或将面临一个重大的发展机遇。Ludwig Hantson被任命为为新的首席执行官。Bluebird将在10月5日举行的儿童神经病学会年会上介绍脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患儿的Lenti-D基因治疗数据。这也超出了分析师之前的预测。Sarepta将获得巨大的市场提升。接受调查的17例患者中有15例没有发生任何的重大功能障碍。例如，分析人士认为，该公司被指控触犯了“反海外腐败法”（FCPA）。即使按最低比例计算，而golodirsen将能额外治疗8%的患者。Bluebird生物

Bluebird生物（BLUE）于今年6月美国芝加哥举行的临床肿瘤学会年会（ASCO）上，Sarepta治疗

2016年对于Sarepta来说无疑是风波不断。肌营养不良蛋白水平从基线正常水平的 0.095% 增加到了正常水平的 1.019%，且病情均在24小时内得到了控制。美国食品和药物管理局预计将于10月23日公布一项关于是否支持该药物用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身性重症肌无力（gMG）患者的决定。这一年来公司的处境并不顺利。首席财务官Dave Anderson以及2名执行副总裁Clare Carmichael和Martin Mackay宣布离职，